Come nasce un farmaco

Cos'è un farmaco e quali sono i passaggi che deve affrontare prima di entrare in commercio.

Questo articolo è stato ideato e scritto da Raffaele Occhiuto, laureato in CTF, farmacista da 4 anni e iscritto ai registri della FOFI (Federazione Ordini Farmacisti Italiani).

Tutti i link esterni contenuti nell’articolo puntano a pagine del sito istituzionale agenziafarmaco.gov.it

Buona lettura!

Spesso si sente parlare di vera e propria cattiva informazione su come nasce un farmaco, desidero perciò chiarirvi cos’è e quali sono tutti i passaggi che vengono affrontati prima della messa in commercio.

In parole povere, un farmaco è una sostanza o un insieme di sostanze che servono per curare una malattia.

Curare una malattia vuol dire evitarne o ritardarne gli effetti. Una forma farmaceutica è data dal farmaco e dai suoi eccipienti. Gli eccipienti sono sostanze che vengono scelte in modo da garantire compliance (gradevolezza nell’assunzione, sia essa nel sapore o nella modalità d’assunzione) e caratteristiche come:

  • veicolazione del principio attivo nell’area specifica (dove deve andare ad agire)
  • tempo di assorbimento
  • altri fattori ad essi associati

Tutto chiaro fin qui? Spero di si. Continuando a leggere troverete i passaggi che un farmaco deve affrontare per poter essere inglobato in una forma farmaceutica.

Una volta scoperta una nuova molecola partono tutta una serie di esami, vediamo insieme di cosa si tratta nello specifico.


SPERIMENTAZIONE PRECLINICA

In questa fase si osserva come si comporta il principio attivo e qual è il livello di tossicità della molecola su un organismo vivente complesso, quali sono le vie di somministrazione migliori e quali quelle di escrezione.

Vengono inizialmente eseguiti degli studi in vitro (ossia senza ricorrere a cavie perché quello sarà un passaggio successivo) al fine di poter capire le caratteristiche della molecola (o insieme di molecole) da cui si vuole ricavare il farmaco.

Esattamente, avete capito bene: la sostanza viene messa in una provetta o in piastre Petri insieme a colture cellulari o a microrganismi e poi viene sottoposta a vari test; il tutto viene fatto dai laboratori specializzati e con professionisti nei settori chimico-farmaceutico, medico e microbiologico.

Solo dopo, quando si è appurato che la molecola possiede potenziali effetti terapeutici, si può passare alla sperimentazione “in vivo” con la fase clinica.

Quando sentite parlare di test clinici sui topini: ecco, sono quelli.


SPERIMENTAZIONE CLINICA

Dopo qualche topolino morto (non necessariamente, ma capita) si passa alla sperimentazione umana.

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Fase 1

In genere, questi studi sono condotti in pochi centri selezionati, su un numero limitato di volontari sani, in età non avanzata, per i quali è documentata l’assenza e valutata la non predisposizione a malattie. Lo scopo principale è di valutare gli effetti collaterali che possono verificarsi in base ai risultati dati dalle precedenti sperimentazioni sugli animali e la valutazione della modalità di azione e distribuzione del farmaco nell’organismo.

Generalmente i volontari sono divisi in più gruppi, ognuno dei quali riceve una diversa dose di farmaco per valutare gli eventuali effetti indesiderati della sostanza in relazione alla quantità somministrata. Se oggetto della sperimentazione sono gravi patologie (per esempio tumori, AIDS, eccetera), questi studi possono essere condotti direttamente su pazienti che ne sono affetti e per i quali il farmaco è stato pensato.

Fase 2

In questa fase la sostanza viene somministrata a soggetti volontari affetti dalla patologia per cui il farmaco è stato pensato.

Anche stavolta i soggetti “arruolati” per lo studio vengono generalmente divisi in più gruppi, ad ogni gruppo è somministrata una dose differente del farmaco e, quando è eticamente possibile, un placebo (vale a dire una sostanza priva di efficacia terapeutica).

Per evitare che la somministrazione del placebo influenzi le aspettative dei partecipanti, le valutazioni dei parametri di attività e sicurezza sono condotte senza che paziente (si parla così di studio in cieco singolo), o medico e paziente (studio in doppio cieco), conoscano il tipo di trattamento ricevuto o somministrato.

Questa fase dura circa un paio d’anni.

Fase 3 

La seconda fase serve per dimostrare la non tossicità e l’attività del nuovo principio attivo, ma il nuovo farmaco quanto sarà efficace? Quali altri effetti può avere rispetto a farmaci simili già in commercio? Qual è il rapporto tra rischio e beneficio? A tutte queste domande risponde la Fase 3, che è la fase di studio in cui a pazienti random affetti dalla patologia che si intende curare viene assegnato il nuovo farmaco di controllo.

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Stiamo parlando dello studio clinico controllato randomizzato.

Nello specifico è molto affidabile nel definire l’efficacia del medicinale, infatti l’attribuzione casuale del nuovo farmaco (o del farmaco di controllo) garantisce che i due gruppi siano simili per tutte le caratteristiche, salvo che per il medicinale assunto. In questa fase viene controllata attentamente la frequenza e la gravità degli effetti indesiderati e la durata della somministrazione del farmaco è variabile a seconda degli obiettivi che la sperimentazione si pone, ma in genere dura diversi mesi.

Il periodo di monitoraggio degli effetti del farmaco è generalmente molto più lungo: dai 3 ai 5 anni.


AUTORIZZAZIONE ALL’IMMISSIONE IN COMMERCIO

Quando infine il nuovo farmaco ha dimostrato di avere efficacia sufficiente in rapporto agli eventuali rischi (rapporto rischio/beneficio), tutti i dati derivati dalle valutazioni precliniche e cliniche vengono raccolti in un dossier da sottoporre all’autorità competente (per l’Italia AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco) per richiederne la registrazione e l’autorizzazione alla commercializzazione.

Quindi non dite che non ci sono test. C’è una sperimentazione che dura dai 5 anni fino a tempi non definiti per la scoperta di ogni singola molecola, vengono scelti team competenti, con dispendio di energie e denaro per scoprire nuove molecole.

Ancora convinti che i vaccini non siano sicuri?